AI驱动研发的新药首获临床验证，诺奖得主认为取得“真正突破”

摘要：在临床研究中不仅显示了安全性，真正突破还表现出疗效

解放日报·上观新闻记者今天从英矽智能获悉，驱动这家药物研发中心设在上海的研发药首绍兴市某某网络科技厂外企在AI新药临床试验中取得了积极的研究结果——代号为ISM001-055的候选新药在Ⅱa期临床试验中，不仅实现了主要研究终点即药物的获临安全性验证，还达到了次要研究终点即初步疗效验证，床验在“用力肺活量”这一评测特发性肺纤维化（IPF）患者肺功能改善的证诺主指标上，呈现出剂量依赖性的真正突破药效趋势。这个结果为人工智能驱动的驱动药物研发提供了首次概念性验证。

诺贝尔化学奖得主迈克尔·莱维特博士表示：“这款药物在Ⅱa期临床研究中不仅显示了安全性，研发药首绍兴市某某网络科技厂还表现出疗效，获临意味着人工智能驱动药物发现取得了真正突破。床验”

莱维特在2023世界顶尖科学家论坛上发言。证诺主

特发性肺纤维化是真正突破一种慢性瘢痕性肺部疾病，其特点是驱动肺功能进行性和不可逆的下降。由于发病和进展较为隐秘，研发药首多数患者确诊时病情已发展到中晚期，确诊后中位生存期为3年。现有的抗纤维化药物可以延缓疾病进展，但不能阻止或逆转疾病，且用药后不良反应明显。

作为一家人工智能驱动的医药企业，英矽智能开发了一个“端到端”人工智能药物发现平台，连接生物学、化学、临床医学等研究。平台的成熟应用包括靶点发现引擎PandaOmics、小分子化合物设计引擎Chemistry42和临床试验结果预测引擎InClinico。

人工智能驱动抗纤维化TNIK抑制剂研发进程

英矽智能创始人、首席执行官亚历克斯·扎沃隆科夫博士介绍，针对特发性肺纤维化，公司研发团队采用与组织纤维化相关的组学和临床数据集，对PandaOmics进行训练。这个引擎通过深度特征合成、因果关系推断和全新通路重建等过程，生成了潜在靶点列表。随后，PandaOmics的自然语言处理模型分析了涵盖专利、出版物、研发基金、临床试验等文本数据的数百万个文本文件，深入评估这些潜在靶点的新颖性及其与疾病的关联性，最终确定TNIK（人体内一种激酶）是最有潜力的抗纤维化靶点。

确定靶点后，研发团队利用小分子化合物设计引擎Chemistry42，根据基于结构的药物设计策略生成创新分子结构。经过多次迭代筛选，他们综合考虑药物的溶解度、理化性质、毒性等参数进行优化，最终获得了候选分子ISM001-055。

今年3月，这家企业的论文在国际顶尖科学期刊《自然·生物技术》（Nature Biotechnology）上发表，介绍了利用人工智能平台发现治疗特发性肺纤维化的新靶点TNIK，以及利用生成化学平台设计ISM001-055分子的全过程。论文还披露了这个小分子药物的临床前数据和早期临床研究结果。

扎沃隆科夫在2023世界顶尖科学家论坛上发言。

据介绍，此次针对ISM001-055开展的Ⅱa期临床研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，在中国21个临床研究中心招募了71名特发性肺纤维化患者。患者被随机分配到4个平行组：每日一次30毫克给药、每日两次30毫克给药、每日一次60毫克给药和安慰剂。他们接受了持续12周的用药观察。今年8月，这项临床试验完成了最后一名受试者的随访。

初步研究显示，ISM001-055在所有剂量水平上均表现出良好的安全性，大部分与治疗相关的不良事件均为轻度，未报告与治疗相关的死亡病例。在次要终点即主要通过“用力肺活量”评测患者肺功能改善方面，呈现出剂量依赖性的药效趋势。接受每日一次60毫克用药的患者，“用力肺活量”的改善最大。

取得这些积极结果后，英矽智能计划与监管机构围绕Ⅱb期研究设计进行讨论，希望在更长的给药期和更广的患者队列中，进一步研究ISM001-055的治疗潜力。

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